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Cellule staminali per il trattamento dei pazienti con sclerosi multipla secondaria progressiva

Uno studio clinico di fase 2 ha messo a confronto il trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche ( AHSCT ) e il Mitoxantrone ( Novantrone ) nel trattamento di pazienti con sclerosi multipla secondaria progressiva o sclerosi multipla recidivante-remittente.
I risultati hanno mostrato che le lesioni cerebrali rilevate mediante MRI ( risonanza magnetica per immagini ) sono state ridotte del 79% nei pazienti sottoposti a trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche, rispetto ai pazienti trattati con Mitoxantrone.

L’intensa immunosoppressione successivamente a trapianto di cellule staminali è risultata significativamente superiore al Mitoxantrone nel ridurre l'attività alla MRI nei casi più gravi di sclerosi multipla.
Questi risultati forniscono elementi a sostegno dell’effettuazione di studi di fase 3 con endpoint clinici primari.

Lo studio ha coinvolto 21 pazienti affetti da sclerosi multipla i cui sintomi non stavano migliorando nonostante il trattamento con farmaci convenzionali.
La maggior parte dei pazienti aveva bisogno di un bastone o di una stampella per camminare a un'età media di soli 36 anni.
Tutti i pazienti inizialmente erano sottoposti a intensa immunosoppressione.

Dei 21 pazienti, nove avevano cellule staminali rimosse dal proprio midollo osseo prima della immunosoppressione.
Dopo la soppressione immunitaria, queste cellule sono state iniettate per via endovenosa nei donatori con la speranza di ripopolare il midollo osseo e di generare nuove cellule immunitarie.
Gli altri 12 pazienti sono stati trattati con Mitoxantrone per ridurre ulteriormente l'attività del sistema immunitario.

L'attività di malattia è risultata notevolmente ridotta dal trapianto autologo di cellule staminali.
Si può pertanto ipotizzare che il trattamento con cellule staminali possa influenzare profondamente il decorso della malattia.

I pazienti che non hanno ricevuto il trapianto di cellule staminali hanno presentato una maggiore progressione della malattia, con una media di 8 nuove lesioni contro 2.5 nuove lesioni, e lesioni captanti il Gadolinio contro nessuna captazione nei pazienti del braccio trapianto.

Gli effetti collaterali del trapianto autologo di cellule staminali erano in linea con le attese, e si sono risolti senza pregiudizio per il paziente.

Sono necessarie ulteriori ricerche, con un maggior numero di pazienti; tuttavia, per i pazienti con sclerosi multipla secondaria progressiva, nonostante le piccole dimensioni del campione, i risultati erano significativi. ( Xagena2015 )

Fonte: Neurology, 2015

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